BRINDISI- (Da Il7 Magazine) Cannabidiolo per curare forme gravissime di epilessia, il Ministero della Salute italiano ne autorizza l’uso compassionevole su 100 bambini, in Puglia solo due e questi due sono in terapia a Brindisi presso IRCCS Medea. Il Cannabidiolo è un metabolita, ossia un principio attivo della Cannabis sativa. Ha effetti rilassanti, anticonvulsivanti, antidistonici, antiossidanti, antinfiammatori, favorisce il sonno ed è distensivo contro ansia e panico. Oggi questa metabolita è alla base di un farmaco che sta rivoluzionando la vita di molti bambini affetti da gravissime forme di epilessia, ma in Italia il Ministero della Salute ne ha autorizzato solo il cosiddetto uso compassionevole. La cura compassionevole o uso compassionevole di un farmaco è la possibilità di utilizzare, ai fini terapeutici, medicinali o terapie, per i quali non è ancora stata completata la fase di sperimentazione clinica. In Italia questi farmaci sono privi della “autorizzazione all’ammissione in commercio”, la cosiddetta A.I.C. rilasciata dall’Agenzia italiana del farmaco, AIFA. L’uso compassionevole è regolato dal decreto ministeriale del 7 settembre 2017 “Disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica”, il cosiddetto “uso compassionevole”. Il decreto prevede, dunque, la possibilità di usare a scopo terapeutico medicinali non ancora autorizzati, sottoposti a sperimentazione clinica e prodotti in stabilimenti farmaceutici o importati secondo le modalità autorizzative e i requisiti previsti dalla normativa vigente; medicinali provvisti dell’autorizzazione all’immissione in commercio, ai sensi dell’art. 6, commi 1 e 2, del decreto legislativo 24 aprile 2006, n. 219 per indicazioni diverse da quelle autorizzate; medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale.
In estrema sintesi, l’uso di questi medicinali può essere richiesto dal medico curante per il trattamento di pazienti affetti da patologie gravi, malattie rare, tumori rari o in condizioni di malattia che li pongano in pericolo di vita, per i quali non siano disponibili valide alternative terapeutiche o che non possano essere inclusi in una sperimentazione clinica o, ai fini della continuità terapeutica, per pazienti già trattati con beneficio clinico nell’ambito di una sperimentazione clinica conclusa.
E’ quello che è accaduto per l’Epidiolex, il primo farmaco a base di Cannabidiolo (CBD) approvato dalla FDA americana, la Food and Drug Administration, l’ente governativo statunitense che si occupa della regolamentazione dei prodotti alimentari e farmaceutici, prescrivibile negli Stati Uniti. Oggi l’utilizzo del Cannabidiolo nella trattamento di gravissime forme di epilessia sta rivoluzionando la vita di tanti bambini. E’ espressamente indicato per trattare due tipi di epilessia farmaco resistente, la sindrome di Dravete la sindrome di Lennox-Gastaut, anche per l’uso pediatrico.
Due bambini brindisini, oggi in cura all’IRCCS “Eugenio Medea” di Brindisi, unico ospedale pediatrico di neuro riabilitazione presente in Puglia e nelle regioni meridionali, sono trattati con questo farmaco.
“In Italia è stato autorizzato l’uso compassionevole del Cannabidiolo il cui nome commerciale è Epidiolex sulla scorta dell’autorizzazione negli Stati Uniti della FDA americana. In Europa e in Italia l’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, e l’AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco, non l’hanno ancora autorizzato- spiega il direttore sanitario del Medea, Antonio Trabacca- Però possiamo utilizzarlo per uso compassionevole per quelle forme molto gravi di encefalopatie epilettiche come la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut. E’ stato individuato un numero chiuso di bambini e di adulti. In Italia 100 bambini, per la Puglia solo due e sono due bambini che trattiamo noi, qui al Medea”.
Questo prodotto si differenzia dalla maggior parte degli altri prodotti CBD disponibili nei dispensari di cannabis in quanto è un farmaco di grado farmaceutico altamente concentrato e purificato. È l’unico prodotto CBD a ricevere l’approvazione FDA, in questo momento. Altri prodotti di grado farmaceutico possono essere sviluppati e approvati in futuro. Inoltre, questo prodotto potrebbe essere approvato dalla FDA per altri tipi di epilessia o malattie.
Dopo aver ricevuto tutte le approvazioni necessarie, in un percorso che è durato anni, il prodotto viene ad oggi considerato come tutti gli altri farmaci. E’ espressamente indicato per trattare due tipi di epilessia farmaco resistente, la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut, anche per l’uso pediatrico.
In Europa, il farmaco è attualmente in fase di revisione da parte dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) per il trattamento delle crisi epilettiche e dovrebbe essere distribuito a partire dalla primavera del 2019.
Il principio attivo dell’Epidiolex, quindi, è il Cannabidiolo (CBD), una delle numerose componenti chimiche presenti nella pianta della canapa utile (Cannabis sativa), dalla quale si ottengono sostanze stupefacenti come la marijuana. Il Cannabidiolo non è uno psicoattivo come il THC o delta-9-tetraidrocannabinolo, il principio attivo maggiore della marijuana che è alla base degli effetti antidolorifici ed euforizzanti. Al contrario, il CBD è noto nella sperimentazione come antiossidante e antiinfiammatorio, ma soprattutto come anticonvulsivante, il motivo per cui è finito al centro della ricerca sulle due sindromi, Dravete e Lennox-Gastaut.
“L’uso compassionevole è l’uso che si da quando non ci sono altre alternative terapeutiche a fronte di una gravità della situazione clinica. E’ per questo che lo usiamo- spiega ancora il Trabacca- L’uso del CBD riduce il numero delle crisi epilettiche. Fino a pochi anni fa avevamo per l’epilessia pochi farmaci, improvvisamente la ricerca scientifica ha fatto si che il numero dei farmaci contro l’epilessia sia andato via, via aumentando. Ora ce ne sono veramente tanti ma a fronte di questa numerosità di farmaci c’erano alcune epilessie che non rispondono, le cosiddette epilessie farmaco resistenti, TRE, Epilessie Resistenti al Trattamento, per cui l’unica risposta possibile è stata l’individuazione del Cannabidiolo. Questo ci ha dato riduzione delle crisi e non ha avuto effetti collaterali”.
I bambini in cura presso l’IRCCS Medea di Brindisi hanno 7 e 10 anni. Ma, purtroppo, ci sono tanti altri bambini con le stesse sindromi in attesa di poter avere una cura adeguata.
“Siamo stati autorizzati a curarne solo due. Questi due bambini sono stati scelti sulla base del criterio clinico e sulla numerosità di crisi- aggiunge il direttore sanitario del Medea- Oramai non si poteva ulteriormente aspettare e tutti i farmaci, che avevamo inserito, avevano dato un esito negativo: mancato controllo delle crisi”.
L’Epidiolex, così, offre delle aspettative migliori rispetto a tanti altri farmaci. Ora la speranza è che possa ricevere tutte le autorizzazioni per essere commercializzato anche in Italia.
“Noi aspettiamo che l’utilizzo da uso compassionevole diventi aperto a tutti. Dobbiamo aspettare che si esprima l’EMA, l’Agenzia Europea per i Medicinali, e poi AIFA, l’Agenzia Italiana del Farmaco. In genere i farmaci hanno questo percorso. Attualmente sul Cannabidiolo c’è l’autorizzazione negli Stati Uniti dove oramai è farmaco, ora aspettiamo che Europa e l’Italia prendano atto e passino poi alla fase operativa, cioè rendere il farmaco disponibile anche per tutti gli altri pazienti- dice Trabacca- L’utilizzo dell’Epidiolex è partito da un paio di mesi, vedremo come risponderanno i nostri bambini e poi vedremo che prospettiva dare. Da sottolineare che non si tratta di sperimentazione perché negli Stati Uniti è un farmaco a tutti gli effetti tanto è vero che è per questo motivo che l’Italia può richiederlo, al momento, con l’unica motivazione possibile ossia l’uso compassionevole”.
Questo farmaco, trattandosi di uso compassionevole, viene fornito gratuitamente dall’azienda farmaceutica. Le famiglie non spendono nulla e neanche lo Stato italiano. Ma quando sarà riconosciuto da AIFA e ci saranno tutte le registrazioni previste, sarà convenzionato.
“I nostri bambini oggi si sentono molto meglio. Stiamo ottenendo grandi risultati. Ma è importante sottolineare che il Cannabidiolo è molto diverso dalle formulazioni di Cannabinoidi utilizzate a scopo terapeutico dove hanno una percentuale di Tetraidrocannabidiolo e non sono Cannabidiolo puro- conclude il direttore Trabacca- La bontà e la novità di Epidiolex è Cannabidiolo puro privato della sua componente Tetraidro che ha componente psicogena. Questo è importante nei bambini. In Italia la Cannabis a uso terapeutico non è approvata come farmaco ma è legale ed è regolata dalla legge n.94/98 (Legge Di Bella). La prescrizione come preparazione galenica magistrale da allestire in farmacia a partire dalle inflorescenze è permessa da qualsiasi medico iscritto all’Albo per qualsiasi indicazione terapeutica sotto la propria responsabilità. Non si tratta di farmaci, perché il farmaco è tale perché è una sostanza standardizzata, posso prevedere gli effetti anche quelli collaterali. L’Epidiolex viene prodotto in piantagioni in Inghilterra super controllate”.
Lucia Pezzuto per Il7 Magazine
Salve mio figlio fa uso do cannabis per le crisi epilettiche ed è migliorato solo che qua in Sicilia e a pagamento